Il termine evidence-based medicine (EBM) venne pubblicamente usato per la prima volta sul JAMA nel 1992. Tuttavia, la definizione più spesso impiegata per descrivere l'evidence-based medicine è quella fornita da David Sackett in evidence-based medicine: what it is and what it isn't sulle colonne del British Medical Journal nel 1996: «L' EBM è l'uso coscienzioso, esplicito e giudizioso della migliore evidenza disponibile nel prendere decisioni sulla gestione del singolo paziente».
Nota in Italia come "medicina delle prove di efficacia" o "medicina basata sulle evidenze", nasce dal tentativo di rispondere all'interrogativo posto da un caso clinico o da un problema clinico-terapeutico con una valutazione critica delle informazioni disponibili ed utilizzando criteri espliciti e riproducibili. Per favorire l'individuazione delle migliori evidenze da parte dei clinici, la EBM ha definito una gerarchia delle fonti di conoscenze in medicina; pur rimandando alla consultazione diretta della cosiddetta "piramide delle evidenze", ricordiamo che le fonti più affidabili per la EBM sono nell'ordine le revisioni sistematiche, le sperimentazioni controllate randomizzate, gli studi di coorte, gli studi di esito, gli studi caso-controllo e le serie di case report.
Ad oltre dieci anni dalla esplicitazione del metodo della medicina delle prove di efficacia, ha scritto Luigi Pagliaro sul Bollettino di informazione sui farmaci che l'EBM «appare come un contributo necessario alle scelte terapeutiche, anche se incompleto per la mancanza di riferimenti di fisiopatologia e di farmacologia, non raramente necessari per adeguare i trattamenti alla variabilità clinica della patologia. È certamente auspicabile che il suo impatto sulla pratica medica sia implementato, anche come antidoto parziale alle influenze promozionali dell'industria sulla letteratura medica. Questo sarà possibile se si renderà più facile e rapido l'accesso alle "evidenze" (e a questo potrebbe contribuire il continuo progresso dell'informatica); se l'apprendimento della metodologia delle sperimentazioni terapeutiche potrà avere inizio nei più recettivi anni pre-laurea ed essere mantenuto attivo da programmi di educazione continua post-laurea; se prevarrà nell'EBM la tendenza a integrarsi come una delle componenti della expertise del medico, e non a proporsi come un improbabile "nuovo paradigma" della medicina».

Efficacia ed efficienza
Nel 1972 viene pubblicato il libro di Archibald Cochrane, Effectiveness and efficiency: random reflections on health services. Se le parole sono pietre, Archie - come lo chiamano molti - avrebbe fatto fortuna come cavatore. "È di certo una grossa colpa della professione medica", scriveva, "che non si sia ancora riusciti a produrre un meccanismo per il quale le conoscenze sull'efficacia degli interventi vengono controllate periodicamente in modo critico nel loro insieme e per il quale la ricerca futura sia pianificata sapendo con esattezza quali sono sul serio le questioni controverse". E il messaggio dello studioso era che "non si può raggiungere l'efficienza senza passare per l'efficacia. In altre parole non si può pensare di aumentare l'efficienza se coloro che devono acquistare o pianificare prestazioni da garantire agli utenti del servizio sanitario nazionale non sono in grado di distinguere ciò che è efficace da ciò che non lo è".
Dall'introduzione di Chris Silagy

Efficacia ed efficienza (PDF: 68 Kb)
Tratto da "Efficienza ed efficacia. Riflessioni sui servizi sanitari" di A.L. Cochrane. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 1999.

Come leggere le linee-guida e le revisioni sistematiche
I lettori sono avvertiti! I segreti dell'informazione sanitaria basata sull'evidenza clinica sono qui svelati. Coloro i quali sapranno apprenderli diverranno capaci di aiutare i medici a fornire una migliore assistenza ai propri pazienti e gli individui ad aver maggior cura della propria salute. Quale migliore via per evitare la tragedia di individui costretti a languire, pur in mezzo a tanta abbondanza, solo perché sia loro che i loro medici non sono in grado di ottenere la migliore delle evidenze che invece può, e dovrebbe, essere immediatamente disponibile o facilmente ottenibile a richiesta?
Dalla presentazione di R. Brian Haynes

Revisioni sistematiche (PDF: 413 Kb)
Linee-guida di pratica clinica (PDF: 425 Kb)
Tratto da "Guida alla evidence-based medicine. Come ricercare le informazioni in medicina " di A. McKibbon. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 2000.

Come leggere un Clinical trial
Gli studi clinici costituiscono un progresso fondamentale nella storia dello sviluppo e della valutazione di terapie efficaci. Tuttavia, ci sono ancora troppi studi che non riflettono standard accettabili e l'interpretazione delle ricerche cliniche è lontana dall'essere una scienza esatta. È invece essenziale che qualsiasi trattamento potenzialmente innovativo venga sottoposto ad una valutazione quanto più possibile rigorosa, oggettiva e imparziale e che venga attuata ogni possibile strategia per evitare errori sistematici e distorsioni nella selezione dei pazienti, nella gestione, nel follow-up e nella valutazione dei risultati di alto livello nella ricerca clinica.

Interpretazione di un rapporto su uno studio clinico (PDF: 45 Kb)
Tratto da "La sperimentazione clinica. Principi fondamentali" di B. Pitt, D. Julian, S. Pocock. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 2000.

Come preparare e presentare un caso clinico
I case report sono centrati sul paziente individuale, sul procedimento e sulle capacità cognitive del medico; la evidence-based medicine (EBM) privilegia la ricerca su gruppi di casi (gli RCT includono spesso migliaia e talora decine di migliaia di pazienti), la scelta razionale dei trattamenti, e la ricerca di informazioni nella letteratura medica. Milos jenicek si è posto l'obiettivo di coniugare questi due indirizzi complementari. Il suo libro insegna come selezionare, presentare e commentare un case report, dalla presentazione clinica alla diagnosi e alla terapia, e come supportare i passaggi decisionali dell'intero processo secondo i criteri della EBM. Si tratta di un obiettivo assai ambizioso, che è quello di collegare l'insegnamento della medicina "della media" con la medicina dell'individuo.
Dalla presentazione di Luigi Pagliaro

L'importanza della presentazione di un caso o della casistica in medica moderna (PDF: 36 Kb)
Come preparare un report di caso singolo (PDF: 116 Kb)
Esempio commentato di un case report clinico (PDF: 65 Kb)
Tratto da "Casi clinici ed evidence-based medicine. Come preparare e presentare case report " di M. Jenisek. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 2001.

Inibitori della Cox-2: impiego clinico nell'anziano
Tra tutti gli interventi medici la prescrizione di farmaci è certamente uno dei più frequenti: una corretta pratica prescrittiva non solo consente di sfruttare al meglio le potenzialità del farmaco e di prevenire le reazioni avverse, ma può anche contribuire a ridurre la spesa sanitaria. Con particolare riferimento alle patologie osteoarticolari, gli Autori ci propongono in questo libro un'ampia revisione della più recente letteratura con alcune riflessioni sull'impiego, l'efficacia e i rischi delle principali strategie terapeutiche nel soggetto anziano. Solo una visione integrata dei bisogni di salute della popolazione geriatrica e dell'appropriatezza delle cure consente un'analisi dell'impatto complessivo prodotto dalla "risorsa farmaco".

a cura di Davide Gatti e Silvano Adami:
Inibitori della COX-2: impiego clinico nell'anziano (PDF: 226 Kb)
Tratto da "Le malattie osteoarticolari. Quali farmaci per l'anziano?" a cura di A. Pilotto, S. Adami. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 2003

Il danno da FANS nell'anziano
La rivoluzione epidemiologica, secondaria alla rivoluzione demografica che ha indotto l'invecchiamento della popolazione nei Paesi industrializzati, ha spinto la Medicina Clinica ad affrontare da un punto di vista gerontologico-geriatrico molte malattie e problemi clinici altamente prevalenti negli ultrasessantacinquenni. (...) Si tratta di pazienti che, per la loro complessità clinica e soprattutto per essere affetti da più patologie cronicodegenerative, hanno spesso bisogno di un'assistenza di tipo continuativo ma soprattutto richiedono una valutazione globale, attraverso l'utilizzo di strumenti di valutazione multidimensionale, con i quali sia possibile individuare le patologie e/o i problemi presenti nel singolo caso clinico, stabilire la gerarchia clinica degli stessi e definirne il piano individuale terapeutico-riabilitativo.
Dalla presentazione di Franco Rengo

Epidemiologia del danno gastroduodenale da FANS (PDF: 70 Kb)
Tratto da "L'anziano e le malattie delle alte vie digestive" di A. Pilotto. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 2001.

a cura di Gianluca Baio e Gianni Cortesi:
Una valutazione economica dell'impiego del Rofecoxib vs FANS (PDF: 285 Kb)
Tratto da "Valutare l'efficacia degli interventi in sanità. Guida alla raccolta ed alla gestione dei dati clinici ed amministrativi" di L. Degli Esposti, G. Valpiani, G. Baio. Roma, Il Pensiero Scientifico Editore, 2002.